幹細胞心臟修復是幹細胞在臨床上應用於血液及腫瘤疾病以外，具科學挑戰性及臨床重要性的實驗療法。其目的在於預防及逆轉因心肌細胞功能受損(如心肌梗塞)或心肌缺氧，所導致的心臟衰竭。

近17年的實驗室研究，使用不同來源的幹細胞，如胚幹細胞(embryonic stem cells)、骨骼肌幹細胞(skeletal myoblasts)及骨髓間葉幹細胞(mesenchymal stem cells)，於動物心臟修復模型上，有令人驚豔的成果。然而最近的臨床試驗結果，卻不盡理想。之所以有如此大的鴻溝，可能原因為被移植幹細胞功能的差異性(marked heterogeneity of cell functionality)。再者，受限於目前使用的細胞運送技術及移植後的高死亡率，能殘存而繼續分化的細胞為數不多。更有甚者，除胚幹細胞外，其他成體幹細胞分化為心肌細胞的證據，也受到科學上嚴厲的挑戰。推測在動物實驗所觀察到的心臟功能改善，可能大部份來自所謂paracrine effect。果真如此，臨床試驗的重點，就不應僅是左心室功能，而應包括梗塞面積大小、瀕臨危害心肌的血液灌流量及左心室的容積等參數。

未來的研究，應著眼於更精緻的幹細胞定性及其基本生理生化現象(如幹細胞運動及移植環境中，不同細胞間的交互作用)、更優良的載送系統、如何避免被移植細胞死亡的策略及更周詳的臨床試驗設計。

幹細胞心臟修復研究，也意外引爆一沉寂已久的科學迷思「究竟心臟是否有自我再生及修補能力？」雖然證據尚待確認，有學者認為有所謂心臟幹細胞(cardiac stem cells)的存在。在老化及受損的心臟，這些幹細胞能分化為心肌細胞、血管平滑肌及內皮細胞，以修復心臟而改善功能。上述論述尚待更多研究的確認。但不可諱言，以勾勒出新的研究方向：這些心臟幹細胞從何而來？立足於何處(Niche)？在什麼特別的機轉下，分化為不同細胞？

心臟修復是一個複雜的工程。有臨床意義的心臟修復，需要型態適中而功能正常的心肌細胞取代死亡或老化、肥大且功能不佳的〝老〞細胞，同時增生足以供應血液的微血管及冠狀動脈系統，以取代受損心肌。且新生的心肌，須和原有心肌，在組織生化學及電氣生理學上，合為一體(histochemical & electrical coupling)，同步運作，才能有效提升心臟功能，達到心臟修復的目的。