腺相關病毒(AAV)是無法自行複製，不會造成人類疾病的單鏈DNA病毒。其所發展出的基因治療載體 (rAAV vector)，可以感染人體內多種細胞和組織。治療基因可以長期表現，而產生的免疫反應卻比其他的病毒載體低。另一個優點是較不會驅動細胞基因如致癌基因的表現。腺相關病毒載體的缺點包括無法載送較大的基因及生產時須要同時有三個質體在細胞內，使產量難以提升。前者可能可以用新發展的雙重載體來克服。以昆蟲病毒取代質體可能可以克服後者。

許多運用腺相關病毒載體治療人類疾病的研究已進入人體試驗的階段。其中包括a1-Antitrypsin deficiency, Alzheimer’s disease, Canavan’s disease, cystic fibrosis, hemophilia B, Leber congenital amaurosis, Parkinson’s disease, muscular dystrophy 等。hemophilia B 及cystic fibrosis 第一階段及第二階段人體試驗已完成。結果顯示呼吸道吸入、肌肉注射及肝動脈注射等方式的安全性。基因治療可以達到部份的保護效果。但是療效常是暫時性的。可能是因為病毒載體還是會誘發中和抗體和細胞免疫反應。未來須依靠開發多種血清型的腺相關病毒載體以及暫時地抑制細胞免疫反應來克服。

在過去幾年，我們使用腺相關病毒載體進行疾病動物模式研究。其中包括以angiostatin 基因治療視網膜及眼角膜血管新生及糖尿病視網膜血管滲漏；以HO-1基因治療視網膜光傷害及視網膜剝離以基因；及以GDNF基因治療腦中風。