基因治療概述
基因治療現今仍在開發的階段，其概念為利用基因工程來達到治療或預防疾病的目的。
在未來，此技術或許能取代傳統藥物治療與外科手術，讓醫生在病人的細胞內植入特定基因來治療疾病。研究人員目前正研發幾種基因治療策略，包括：
1. 以健康基因取代導致疾病的突變基因。
2. 去活化或「關掉」功能失常的基因。
3. 將新基因導入人體內以對抗疾病。
儘管基因療法對於某些遺傳疾病、癌症及特定病毒感染的治療是一種令人振奮的新選擇，但由於在技術上仍具風險性，因此目前僅停留於研究發展階段，以確保其未來應用的安全性及有效性。在現階段，基因治療只作為某些絕症的試驗性療法。
基因療法的機轉是利用特殊方法將遺傳物質導入細胞內，製造可正常運作的蛋白質，藉以補償基因異常所導致的功能缺失。
若將基因直接注射進入人體內是無法產生作用的。若要產生作用，則可利用基因工程設計一種包含目標基因的載體，再將載體送入細胞內。或是利用某些病毒來當做基因的載體。
由於這些病毒已經過修飾（處理），所以不會引發人體產生疾病。例如反轉錄病毒將RNA 反轉錄為DNA，並嵌入人體細胞的DNA，而腺病毒則會將DNA 直接送入細胞核內。
當載體注射於體內特定組織，之後可由個體細胞吸收。另一種方式是在實驗室中進行，將患者部份組織細胞取出使其與載體結合，之後再將組織移植回人體。若治療成功，由載體所攜帶的新基因將發揮功能並製作出蛋白質。
在基因治療能夠實際應用於疾病治療之前，研究人員必須克服許多技術上的困難。例如，科學家必須找出最佳的基因運送途徑，並能將基因運送至特定細胞。他們必須確保新植入的基因能確實執行其功能，以發揮療效。
基因療法的療效
1. 增強先天性免疫－能夠增進免疫細胞的活性，進而增強身體對抗病毒與避免病毒的擴散。
2. 啟動後天性免疫－能夠激活抗原呈現細胞與專一性的T 細胞，啟動胞殺性T 細胞，以清除潛藏在人體細胞中的殘餘病毒。
3. 彌補基因缺損所導致的免疫不全－給予或修復缺損基因並恢復免疫功能，以對抗原先所不能對抗的病毒。
病毒如何發動攻勢？
病毒先是侵入細胞（與細胞結合，並將基因注入細胞內），接下來複製自己的基因與蛋白質（利用細胞的設備與原料），再把新出爐的複製品包裝成新的病毒顆粒，以利傳播並感染其他的細胞。參與上述任一步驟的病毒元件都可能成為治療的契機。
先天性免疫的基因治療方法
使用基因治療方法，增加干擾素製造，加強先天性免疫的強度。而干擾素有很多功能，例如調節免疫功能、活化巨噬細胞與自然殺手細胞、增強抗原呈現細胞表現，並抑制病毒的複製。
啟動後天性免疫系統的方法與預防性疫苗
許多不同的免疫細胞參與身體的免疫反應。其中以抗原呈現細胞、輔助性T 細胞（TH）、胞殺性T 細胞（TC）、B 細胞、漿細胞（plasma cell），以及漿細胞分泌出來的抗體為免疫反應中最主要的角色。免疫系統可以利用輔助性T 細胞啟動免疫反應。身體中的B 細胞可直接利用其受體抓到病原，藉此活化體液性免疫。另外，抗原呈現細胞吃掉病原，將其碎片呈現在其表面上，輔助性T 細胞就可辨識此碎片，進而分泌細胞激素，活化細胞性免疫與體液性免疫，藉此攻擊其他入侵的病原。細胞性免疫利用胞殺性T 細胞殺死被病原感染的細胞，而體液性免疫則利用B 細胞轉變而來的漿細胞分泌出來的抗體，經由血液運送到身體各地攻擊入侵的病原。
預防性疫苗就是利用此概念設計。以人類乳突病毒（HPV）疫苗為例，先給與身體不具有毒性的病毒外殼，免疫系統將此外殼視為外來病原，並啟動免疫反應產生記憶性。當真正的病毒入侵身體時，就可快速產生針對外殼的抗體，快速攻擊消滅病毒顆粒，避免其入侵子宮頸上皮細胞。目前美國核准使用的Gardasil 與歐盟核准使用的Cervarix 都是屬於這類以蛋白質外殼為基礎的疫苗。而目前實驗室正在研發各種基因治療的子宮頸癌預防性疫苗，利用帶有外殼蛋白L1 與L2 基因的DNA 送入人體，由人體表現外殼蛋白，並引發免疫記憶性，以便之後遭遇病原時可快速啟動免疫機轉。
後天性免疫－治療性疫苗，以子宮頸癌為例
病人若已遭HPV 感染過，HPV 病毒顆粒會感染子宮頸上皮細胞並潛伏其中。此時再施打預防性疫苗僅能預防再次的感染，但卻無法清除潛藏在細胞中的病毒顆粒。被HPV所感染的子宮頸上皮細胞有較高的機率將轉變為癌細胞，形成子宮頸癌。因此，我們希望能驅使我們體內的胞殺性T 細胞將被感染的子宮頸上皮細胞殺死，依據此概念設計治療性疫苗。
基因治療實例－利用DNA 疫苗原理設計治療性疫苗
我們使用DNA 疫苗技術（DNA vaccine），將鑲有特定基因的質體（plasmid）打入抗原呈現細胞（Antigen presenting cell）中。使得此抗原呈現細胞可以經由轉錄轉譯這個特定基因做出特定蛋白，此蛋白再經過抗原呈現細胞的切割作業，最後呈現在細胞表面。
可辨識此顆粒的T 細胞與APC 接合並活化，產生對抗這種特定顆粒的能力。被抗原呈現細胞激活的T 細胞會大量增生(Proliferation)，且會轉變成有胞殺能力的T 細胞，具備有Perforin、Granzyme、FasL 等胞殺物質。此胞殺性T 細胞在身體其他地方再遇到呈現出這種相同的顆粒的細胞時（在此指被HPV 病毒感染，或已癌化的子宮頸上皮細胞），便會將它殺死。如此一來我們便可徹底清除潛藏在細胞中的病毒，甚至殺死以癌化的子宮頸上皮細胞。 |
