標靶治療乃指使用標靶藥物，其藥理機轉是針對某種已知且確定的細胞標靶或是訊息傳遞途徑做介入，當拮抗這些標靶或是降低相關途徑的活性後，就會減緩或甚至消除成癌細胞及其進展惡化的過程。舉凡荷爾蒙治療、激活脢抑制劑、抑制腫瘤轉移、侵犯及血管新生的藥物、促進細胞凋亡的藥物、蛋白質解體抑制劑，以及單株抗體(能辨識並附著同一特定目標的抗體)等，皆屬於此類，其間差別僅在於標靶分子的大小與種類。因此，特定標靶治療的藥物就是僅會適用於特定(單一或少數幾種) 癌症，此乃與傳統化學藥物迴異之處。

　　慢性骨髓性白血病 (CML) 是一血液幹細胞單株性疾病，它會由慢性期進展到急性期。CML 最初形成乃因第9及第22號染色體發生轉位後，由原先的ABL及BCR基因形成BCR-ABL融合基因，活化了BCR-ABL酪胺酸激?活性。目前CML的治療藥物基利克(Imatinib mesylate) 經由與BCR/ABL的ATP結合區的競爭抑制作用，可抑制BCR/ABL磷酸化其基質的能力，進而誘發CML progenitor 細胞的細胞凋亡。目前基利克是治療CML慢性期的第一線藥物。病患的平均存活中數由八年預計可延長到二十五年。然而少部份CML病人，在治療中會對基利克產生抗藥性。基利克的抗藥性通常是由於BCR/ABL過度表現、或是突變使得imatinib調控的kinase抑制作用被減弱，或破壞基利克與BCR/ABL的結合。目前已有可克服大部份ABL突變 (T315I除外)導致基利克抗藥性的第二代酪胺酸激?抑制劑(柏萊sprycel及 泰息鞍Tasigna)。

　　非何杰金氏淋巴瘤，在台灣佔所有癌症患者的百分之二。淋巴瘤的發生率逐年遞增，從1979-83年每十萬人口不到二人增加到2004-05年的六人。根據其免疫、型態、分子生物及臨床特徵等差異可分為30幾類。台灣地區的分布侵襲性B型細胞淋巴瘤約佔50-60%，而低惡性B型細胞淋巴瘤〈如濾泡型淋巴瘤〉發生率較低，約佔10-15%，T細胞淋巴瘤約佔20-30%。B細胞惡性淋巴瘤，第一線的治療目前是以莫須瘤(Rituximab, anti-CD20單株抗體可以辨識並附著於B細胞，包括惡性B細胞)單株抗體合併CHOP化療(簡稱R-CHOP) 6-8個療程為主。已有效的增加CD20陽性的B細胞淋巴瘤治癒的可能性，並延長病患的生命。由於治療的進步，淋巴瘤的治療效果顯著改善，病患的存活率也獲得增加 。