標靶治療是近十多年來獨領風騷的剋癌利器，最早發展也最成功的幾種標靶治療藥物中，有好幾個是使用於血液腫瘤，例如使用於慢性骨髓性白血病(chronic myeloid leukemia, CML)的基利克(Glivec)及之後發展出來的第二代藥物柏萊(Sprycel)及泰息安(Tasigna)，和使用於B細胞淋巴瘤的抗CD20單株抗體(monoclonal antibody)莫須瘤(Mabthera)，這些藥物的成功開啟了抗癌藥物發展上的新頁。十多年過去了，仍然有新的標靶治療藥物不斷在研發用於各種不同的癌症治療，尤其在已有的成功基礎上，許多新類型的標靶藥物也展現出治療的潛力。在此選取在血液腫瘤治療上發展已接近成熟的新標靶治療藥物為例子，介紹幾個最具潛力的標靶治療新類型。
小分子激?抑制劑(kinase inhibitor)
　　過去數年最大的突破是B細胞受體(B-cell receptor, BCR)下游訊息傳遞的抑制藥物，包括Ibrutinib跟Idelalisib，在幾種B細胞淋巴腫瘤上展現出前所未有的療效，而其發展過程中也帶出了許多基礎研究的新問題與新方向。另一個藥物ABT-199是Bcl-2拮抗劑，是第一個阻斷抗細胞凋亡(anti-apoptosis)路徑的藥物，初期的臨床試驗就展現出了絕佳的效果。
單株抗體(monocloncal antibody)
　　抗體藥物的新發展則包括有將抗體跟化療藥物結合(如 Brentuximab vrdotin)或跟放射性同位素結合(如Zevalin,Bezzar)的抗體複合物(antibody-drug or antibody–radioisotope conjugates)，利用抗原抗體之間結合上的專一性，讓抗體把藥物或放射性同位素帶到癌細胞處，讓藥物或放射線可以近距離更專一的毒殺腫瘤細胞，並避免不必要的正常細胞組織傷害。另外第二型的抗體結構合併抗體分子醣基改造技術成功地發展出第二型的抗CD20單株抗體GA101(Obinutuzumab)，比起傳統的莫須瘤有更好的效果。最後，同時辨認CD19跟CD3的雙專一性抗體有效的將帶有CD19的B淋巴瘤細胞跟帶有CD3的T細胞拉近，讓活化的T細胞得以毒殺B淋巴瘤細胞，更是將單株抗體治療帶入了免疫治療的新領域。