癌症轉移後就不易使用手術或放射線等治療達到治癒病人的目的，因此多以藥物治療為主。傳統的藥物治療最常用的就是化學治療，這類治療的機轉多是毒殺快速生長的細胞。對於某些癌症例如白血病、淋巴癌或生殖細胞癌有很好的療效，甚至可使一些以全身轉移的病人痊癒。但是大部分的化學治療組合，仍只能減緩癌症惡化的速度，延長病人的生病，但很少能使病人完全痊癒。化學治療雖然在最近幾年也有很大的進步，但是一些傳統的副作用，例如抑制血液細胞的生成、免疫力的抑制及食慾不振、體力下降仍深深困擾者病人及醫師。近年來因為生物科技的發達，我們對癌症為何發生、成長、惡化有了更深的了解。根據癌症細胞的致癌特性，尤其是致癌基因及抑癌基因的表現，我們可以設計出一系列藥物打擊癌細胞的弱點，而盡量避開對正常細胞的傷害，這些藥物統稱為標靶藥物。癌症是體基因突變產生的組織不正常增生，這些突變或高表現的基因自然成為第一波標靶治療打擊的對象。
　　慢性骨髓性白血病是一種不常見，但是我們研究很透徹的血液細胞癌症。早在一九七零年代包括彭汪嘉康院士等學者就在這種血液癌細胞中發現一種固定的染色體變化。這後來稱為費城染色體的細胞在八零年代分子生物學起飛的年代，被徹底的研究，科學家發現這些病人的血液癌細胞中都有一個固定的第9和22對染色體間的基因重組而合成一種新的融合蛋白，一半來自bcr基因一半來自abl基因。雖然我們對這兩個基因的生理功能並不清楚，但新組合的bcr-abl蛋白很顯然的讓血液細胞不易自然凋亡，最後終於佔據了所有正常造血的骨髓，使正常造血功能喪失。其後藥物化學家成功的合成了可抑制abl激?的小分子，imatinib,這分子使用在病人身上果然成功的治療了絕大部分慢性骨髓性白血病病人。
　　和abl類似的通稱酪胺酸激?共有五、六百種，這些激?控制了細胞主要的生長及死亡，因此如果能有效的抑制產生突變的激?，而盡量不影響到其他正常的激?，則可發展出理想的標靶治療。一種最常見的肺癌、肺腺癌就是最好的例子。第一代口服表皮生長因子接受器酪胺酸脢抑制劑gefitinib, erlotinib是針對所有的表皮生長因子接受器激?抑制，因此雖然對表皮生長因子接受器激?突變的病人有很好的療效，仍免不了有皮疹、腹瀉等副作用。但和慢性白血病不同，一般的癌症都很容易產生更多的突變及演化，產生最有利生存的族群。因此雖然標靶治療一開始非常有效，在數月到數年後幾乎所有的病人都會產生抗藥性。以肺腺癌為例，經第一代或第二代表皮生長因子接受器酪胺酸脢抑制劑治療的病人產生抗藥性後，有一半的病人會產生一個特殊點的突變使第790號胺基酸由Threonine 變成Methionine。這單純的變化使得藥物無法進入激?作用點而失效。知道了這抗藥機轉，第三代的藥物就設計了不同的結構來抑制這抗藥蛋白。我們從2007年開始試驗第二代的標靶藥物，兩年前開始試驗第三代標靶藥物，但大多數病人仍對第三代標靶藥物已產生了抗藥性。雖然我們對第三代標靶藥物抗藥性已有一些理解，也可據此發展第四代藥物，但是病人癌細胞突變演化的速度遠大於我們發現抗藥性及測試藥物的速度。病人的壽命的確因使用標靶治療延長很多，但是可以治癒的病人仍是極少數。目前已上市的標靶藥物有將近百種，研究中有效但尚未上市的更多。這些藥物分別針對不同的癌症生長關鍵步驟抑制，我們達到的成就很多，但是我們要克服的問題更多。標靶治療是過去二十年癌症治療研究的主流，他和化學治療一樣會繼續擔任我們對抗癌症的精良武器。至於最老的治療但最近才有突破的免疫治療，是否可以取代這兩種傳統武器，就待更多的研究及各位將來的努力。