近十年來標靶藥物在視網膜疾病的應用革命性地改變了許多視網膜疾病的治療以及病人的預後。在視網膜疾病中，目前最主要的標靶藥物之目標是血管新生因子(vascular endothelial growth factor, VEGF)。從早期bevacizumab在眼科的仿單標示外使用(off-label use)，到後來新發展出來的眼科抗血管新生因子治療(anti-VEGF therapy)之藥物，如ranibizumab及aflibercept，都大幅的改善了視網膜疾病患者的視力預後，尤其是在新生血管性老年性黃斑部病變(neovascular age-related macular degeneration, nAMD)、糖尿病黃斑部水腫(diabetic macular edema, DME)、視網膜靜脈阻塞(retinal vein occlusion, RVO)、以及早產兒視網膜病變(retinopathy of prematurity, ROP)等疾病上都獲得良好的治療成效。
　　與傳統的治療方式(如眼內雷射)相比，目前使用的抗血管新生因子治療可以使病人有機會視力進步，同時減少不好的視網膜結構變化之發生率。以糖尿病黃斑部水腫為例，傳統治療只能減少病人視力持續惡化之發生，但新的標靶藥物治療不論在臨床試驗中或是本土的真實世界研究中都有機會使病人有平均2行以上的視力進步。然而，目前的治療困境在於這些病患常常需要反覆接受這類標靶藥物的眼內注射手術，對於醫師及病人而言長期下來都是沉重的負擔；此外，並不是所有病人都對藥物有一樣好的治療反應，一部份的病人可能對治療無效、或者比其他患者更容易復發。因此，現階段的研究重點在於如何利用一些可能的生物因子(biomarker)來判斷病人的治療反應、並為病患選擇最佳的治療藥物；以及開發出更長效、有雙重或多重「標靶」目標的新藥物。
　　標靶藥物在視網膜疾病的治療中雖然獲得相當程度的成功，但這類抗血管新生因子治療仍有其可能之副作用。雖然藥物透過眼內注射局部給藥，可以減少全身藥物曝露之風險，但仍無法完全防止藥物進入血液循環中。此外，一些新的標靶藥物和免疫治療在治療癌症或其他疾病時的全身性給藥，也有可能會影響到視網膜，造成視網膜的副作用。這些藥物的副作用亦是我們在使用標靶治療時應該要了解的。